A CTX egy ritka autoszomális öröklött, progresszív koleszterin -anyagcsere -rendellenesség, amely a test több részét érinti. A CTX -ben a chenodeoxikolsav (CDCA) hiánya az epeszalok felhalmozódásához vezethet, ami viszont a toxikus koleszterin felhalmozódását okozhatja. A koleszterin a beteg tüneteinek terhelésének és a betegség progressziójának egyik fő mozgatórugója, ideértve a visszafordíthatatlan neurológiai diszfunkciót. Kezelés nélkül, a CTX -betegek olyan tüneteket tapasztalhatnak, amelyek megzavarják az életüket, és idővel súlyosbodnak, beleértve a krónikus hasmenést, a serdülők kétoldalú szürkehályogát, a Xanthoma Tendineae -t és a neurodegenerációt.
Ez a jóváhagyás elsősorban a 3. fázisú ellenálló képesség -vizsgálat pozitív eredményein alapul, amelyek a CTEXLI hatékonyságát értékelték a CTX -ben szenvedő felnőtt betegekben. A tanulmány elérte az elsődleges végpontot, amely statisztikailag szignifikáns csökkenés volt a betegek epekoholszintjén (P<0.0001). The ROSE study also showed that Ctexli treatment significantly improved the serum cholesterol levels of patients. The most common adverse events are diarrhea and headache, most of which are mild or moderate and are not considered treatment-related.
A CTEXLI tabletták aktív összetevője a chenodeoxikolsav, amely egy természetesen előforduló epesav, amelyet eredetileg jóváhagytak a sugárzás által kiváltott átlátszatlan epekövek kezelésére az epehólyagban.
