A közelmúltban a Corcept Therapeutics új gyógyszerkérelmet (NDA) nyújtott be az Egyesült Államok FDA-hoz a platinarezisztens petefészekrákos betegek kezelésére szolgáló szabadalmaztatott, szelektív kortizol-szabályozójára, a relacorilantra vonatkozóan. Ezenkívül az endogén hiperkortizolizmus (Cushing-szindrómaként is ismert) relaxáló szerrel történő kezelésére szolgáló NDA jelenleg az FDA felülvizsgálata alatt áll. Érdemes megemlíteni, hogy ezt a terápiát az ipari média az Evaluation a 2025-ös potenciális nehézsúlyú terápiák közé választotta.
Az új gyógyszeralkalmazás főként a kritikus fázisú ROSELLA vizsgálat és a 2. fázisú vizsgálat pozitív adatain alapul. Ezekben a vizsgálatokban a platinarezisztens petefészekrákos betegeknél, akiket relaxorant és albumin paklitaxellel kombinációban kezeltek, jobb progressziómentes túlélés (PFS) és teljes túlélés (OS) volt, mint az albumin paklitaxellel önmagában kezelteknél, és a betegeknek nem volt szükségük biomarker-szűrésre.
Az elemzés azt mutatja, hogy a ROSELLA-vizsgálat elérte elsődleges végpontját, - szignifikáns javulást a progressziómentes túlélésben, egy vak független központi áttekintés (BICR) alapján. A relaxorant és albumin paclitaxel kombinációs terápia a monoterápiához képest 30%-kal csökkentette a betegség progressziójának kockázatát (kockázati arány: 0,70; p{4}}). A Relacorilant kombinációs terápiás csoportban a betegek medián PFS-BICR értéke 6,5 hónapra, míg az albumin paclitaxel monoterápiával kezelt betegeké 5,5 hónapra nőtt. Ezenkívül a kutatók által értékelt PFS-eredmények összhangban voltak a PFS{10}}BICR-rel, 0,71 (p=0.0030) kockázati arány mellett.
A teljes túlélés középtávú-elemzése szerint a relaxáló szer hozzáadása 31%-kal csökkentette a betegek halálozási kockázatát, és jelentősen meghosszabbította életüket. A Relacorilant kombinációs terápiás csoport medián OS-e 16,0 hónap, míg az albumin paklitaxel monoterápiás csoportban 11,5 hónap volt (kockázati arány: 0,69; p=0.0121). Ez a terápiás hatás minden klinikailag releváns alcsoportban megjelenik, beleértve a rossz prognózisú betegeket is.
A Relacorilant egy orális, potenciálisan "osztályában első" szelektív glükokortikoidreceptor (GR) antagonista, amely a szervezet más hormonreceptorai helyett a GR-hez kötődve szabályozza a kortizol aktivitását. A Corcept Therapeutics fejleszti a petefészekrák és más súlyos betegségek, köztük az endogén hiperkortizolizmus és a prosztatarák kezelésére szolgáló relaxáló szert.
