A becslések szerint a súlyos hemofíliás A-betegek körülbelül 30%-ának és a súlyos hemofíliás B-betegek 5%-ának -10%-ának van véralvadási faktor inhibitora a szervezetében, ami megnehezíti a hemofília kezelését ezeknél a betegeknél. Bár a meglévő kezelési módszerek jelentősen javították sok hemofíliás beteg életminőségét, a gátlókkal rendelkező hemofíliás B betegek továbbra is viselik a betegség és a kezelés terhét a korlátozott megelőző kezelési lehetőségek miatt. Az ebben a populációban fennálló kielégítetlen orvosi szükségletek és a 2. fázisú klinikai vizsgálatok eredményei alapján az FDA áttörést jelentő terápiás kijelölést adott az Alhemo-nak a hemofília B betegek inhibitorokkal történő kezelésére.
Az Alhamo tervezésének célja, hogy blokkolja a szervezetben a TFPI nevű fehérjét, amely megakadályozza a véralvadást. A TFPI blokkolásával az Alhamo fokozhatja a trombin termelődését inhibitorok jelenlétében, ezáltal kompenzálva más alvadási faktorok hiányát vagy elégtelenségét.
Ez a jóváhagyás a kritikus 3. fázisú klinikai vizsgálat felfedezőjének7 pozitív eredményein alapul. Az adatok azt mutatják, hogy az Alhemo megelőző kezelésben részesülő betegek éves vérzési aránya (ABR) 86%-kal csökkent azokhoz képest, akik nem részesültek megelőző kezelésben. Az Alhamo megelőző kezelésben részesülő betegek becsült átlagos ABR-je 1,7, míg a megelőző kezelésben nem részesülő betegek ABR-e 11,8. Az Alhamo-kezelési csoport medián ABR-je nulla volt, míg a profilaktikus kezelésben nem részesülő betegek átlagos ABR-értéke 9,8 volt. Másodlagos hatékonysági támogatási végpontként az Alhamo profilaktikus kezelésben részesülő betegek 64%-a nem tapasztalt spontán vagy traumás vérzést a kezelés első 24 hetében, szemben a profilaktikus kezelésben nem részesülő betegek 11%-ával. Az explorer7 vizsgálatban az Alhemo-kezelésben részesülő betegek körében a leggyakoribb mellékhatások az injekció beadásának helyén fellépő reakciók (18%) és az urticaria (6%) voltak. A súlyos mellékhatások közé tartozik a veseinfarktus és az allergiás reakciók.
