Ionis azt tervezi, hogy a tanulmány teljes adatait egy közelgő tudományos konferencián mutatja be. Eközben az OleZarsen kulcstartási 3. fázisú mag- és Core2 kutatási eredményeit a súlyos hipertrigliceridémia (SHTG) kezelésére várhatóan 2025 harmadik negyedévében teszik közzé.
A trigliceridek a zsír fontos formája, amely energiát biztosít az emberi test számára. Felnőttek esetében az ideális trigliceridszintnek általában 150 mg\/dL alatt kell lennie, és ennek az értéknek a túllépése a hipertrigliceridémia jelenlétét jelezheti. Ha a szint 500 mg\/dL felett van, akkor súlyos hipertrigliceridémiának tekintik, amely általános metabolikus rendellenesség. Noha vannak szokásos kezelések, az emberek milliói továbbra is szembesülnek az akut pancreatitis (AP) és az atheroscleroticus kardiovaszkuláris betegség esetleges élettartamával. A 880 mg\/dL -t meghaladó trigliceridszintű SHTG -betegek esetében, különösen a családi chilomikron -szindrómában (FCS), az akut pancreatitis kialakulásának kockázata nagyobb.
Az Essence egy globális, multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos 3. fázisú vizsgálat. A vizsgálatban 1478 18 éves vagy annál idősebb beteget vontak be, amelynek mérsékelt hipertrigliceridémiája van, amelyet a 150 mg\/dL -nél nagyobb vagy azzal egyenlő böjt trigliceridszintként határoztak meg.<500 mg/dL and diagnosed or at risk of ASCVD. A small number of participants (9%) had fasting triglycerides ≥ 500 mg/dL at baseline. The study participants received at least four weeks of stable and optimized standard lipid-lowering therapy before screening. Participants were randomly assigned to receive subcutaneous injections of 50 mg (n=276) or 80 mg (n=832) olezarsen or placebo (n=369) every 4 weeks for 12 months.
Az elsődleges végpont a hasi TG -szintek százalékos változása volt a kiindulási értékhez viszonyítva 6 hónapon belül a placebóhoz képest. A kulcsfontosságú másodlagos végpontok magukban foglalják a betegek TG -szintjének 12 hónapos szintjének százalékos változását, a betegek arányát elérő betegek arányát<150 mg/dL, and the percentage change in other lipid parameters relative to placebo during treatment.
Az elemzés azt mutatta, hogy a vizsgálat elérte elsődleges végpontját, és 6 hónapon belül a 80 mg és 50 mg dóziscsoportok 61% -kal, illetve 58% -kal csökkentek a TG -szintekhez képest (P -vel szemben (P -vel (P ”(P<0.0001). Olezarsen also achieved all key secondary endpoints in the study. The TG levels of the vast majority of participants decreased to<150mg/dL, reaching normal TG levels.
Oleezarsen kutatásában jó biztonságosságot és tolerálhatósági jellemzőket mutatott be. Az olezarsen csoport leggyakoribb kezeléssel kapcsolatos mellékhatásai az injekciós hely reakciói voltak, amelyek magasabb sebességgel fordultak elő, mint a placebo csoportban, és többnyire enyhe.
Az Oleezarsen egy antiszensz oligonukleotid-terápia, amelynek célja a test apolipoprotein C-III előállításának gátlása (APOC-III, a májban előállított protein, amely szabályozza a vér TG anyagcseréjét). Az Egyesült Államok FDA 2024 februárjában adta át az árva gyógyszer státuszt és az áttöréses terápiás megnevezést (BTD), és jóváhagyta annak adjuváns terápiájának alkalmazását az étrend -kontroll számára, hogy csökkentse a triglicerideket a decemberi családi chylomicron -szindrómában szenvedő felnőtt betegekben.
