Új gyógyszerek, amelyeket decemberben engedélyezhet az amerikai FDA
Hatóanyag: Lerodalcibep
Javallatok: primer hiperlipidémia, atheroscleroticus kardiovaszkuláris betegség (ASCVD)
Cégnév: LIB Therapeutics
A Lerodalcibep egy PCSK9 célzott inhibitor, amely szobahőmérsékleten{1}}hosszú ideig stabil. Fejlesztésének célja, hogy kényelmesebb, havi és önmagukban szubkután injekciós kezelési tervet biztosítson a betegeknek. Molekuláris típusát tekintve a Lerodalcibep egy kis kötő fehérje (SBP), PCSK9 célzott kötődoménje pedig egy olyan mesterséges peptid, amely nagy affinitással képes kötődni a humán PCSK9 fehérjéhez, szub nanomoláris szinten. Ezenkívül a lerodalcibep a humán szérumalbuminnal (HSA) egyesülve jelentősen meghosszabbítja a plazma felezési idejét, eléri a 12-15 napot.
Hatóanyag: Etripamil
Javallat: Paroxizmális supraventrikuláris tachycardia (PSVT)
Vállalat neve: Milestone Pharmaceuticals
Az etripamil egy gyorsan ható, nem dihidropiridin L- típusú kalciumcsatorna-blokkoló (CCB), amelyet a Milestone Pharmaceuticals fejlesztett ki a PSVT és más aritmiák kezelésére. Orrsprayként az etripamil orrspray-t a betegek bármikor és bárhol maguk is beadhatják, amitől várhatóan a jelenleg sürgősségi ellátásban elérhető kezelési módszerek átkerülnek otthonra, és gyorsabb kezelési módokat biztosítanak a betegek számára. 2021 májusában a Jixing Pharmaceutical kizárólagos licenc- és együttműködési megállapodást kötött a Milestone-nal, amely kizárólagos jogokat szerzett az etrapamil fejlesztésére és kereskedelmi forgalomba hozatalára Nagy-Kínában.
Hatóanyag: Reproxalap
Javallat: Száraz szem betegség (DED)
Cégnév: AbbVie, Aldeyra Therapeutics
A Reproxalap egy potenciális "első osztályú" fejlesztés alatt álló kis molekulájú aktív aldehid inhibitor. Az aktív aldehidek tartalma szem- vagy szisztémás gyulladás esetén megemelkedhet, ami szemgyulladást, csökkent könnyelválasztást, szem kivörösödését és a könnyek lipidösszetételének megváltozását okozhatja. Sok száraz szem szindrómában szenvedő betegnek magas az aktív aldehid szintje.
Hatóanyag: Depemokimab
Javallatok: Eozinofil asztma, krónikus arcüreggyulladás orrpolipokkal
Cégnév: GSK
A depemokimab egy fejlesztés alatt álló, rendkívül hosszú hatású biológiai termék, amely az interleukin-5-öt (IL-5) célozza meg. A depemokimab nagy affinitással képes kötődni az IL-5-höz, és hathavonta adják súlyos asztmás betegek kezelésére. Az IL-5 kulcsfontosságú citokin a 2-es típusú gyulladásban. A súlyos asztmás betegek több mint 80%-át 2-es típusú gyulladás okozza, amely az eozinofilek emelkedett szintjével és az állapot előre nem látható romlásával jár.
Hatóanyag: Narsoplimab
Javallat: Hematopoietikus őssejt-transzplantációval (TA-TMA) társuló thrombotikus mikrovaszkuláris betegség
Cégnév: Omros
A narsoplimab (más néven OMS721) egy teljesen humán monoklonális antitest, amely a MASP-2-t célozza meg, amely effektorenzimként működik a komplement lektin útjában, és innovatív pro{6}}gyulladásos fehérje célpont. Érdemes megjegyezni, hogy a MASP-2 gátlásáról kimutatták, hogy megőrzi az antitestfüggő klasszikus komplement aktivációs útvonal teljes funkcióját, amely a szerzett immunválasz kulcsfontosságú összetevője. Az FDA megadta a TA-TMA gyógyszer-áttörést jelentő terápia megjelölését és ritka betegségek gyógyszerének státuszát. Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) is jóváhagyta ritka betegségek gyógyszeres minősítését a vérképző őssejt-transzplantációs kezelésre.
Hatóanyag: Aficamten
Javallat: Obstruktív hipertrófiás kardiomiopátia (HCM)
Cégnév: Cytokinetics
Az Aficamten egy fejlesztés alatt álló és potenciálisan "osztályában legjobb" szelektív kis molekulájú szívmiozin-inhibitor. Az Aficamten célja az aktív aktin-miozin keresztkötő hidak számának csökkentése minden szívciklusban, ezáltal gátolja a HCM-hez kapcsolódó túlzott szívizom-összehúzódásokat. A preklinikai modellekben az aficamten csökkenti a szívizom kontraktilitását azáltal, hogy közvetlenül kötődik a szívmiozin egyedi szelektív konformációs kötőhelyéhez, ezáltal megakadályozza, hogy a miozin erőt termelő állapotba kerüljön. Az Aficamten áttörést jelentő terápiás elismerést kapott az Egyesült Államok FDA-tól és a Kínai Nemzeti Orvosi Termékek Hivatalától (NMPA) a tüneti obstruktív HCM kezelésére.
Hatóanyag: Relacorilant
Javallat: Endogén hiperkortizolizmus (Cushing-szindróma)
Cégnév: Corcept Therapeutics
A Relacorilant egy orális, potenciálisan "osztályában első" szelektív glükokortikoidreceptor (GR) antagonista, amely a szervezet más hormonreceptorai helyett a GR-hez kötődve szabályozza a kortizol aktivitását. Ezt a terápiát az FDA és az Európai Bizottság is ritka betegségek gyógyszerének minősítette a hiperkortizolizmus kezelésére, az Európai Bizottság pedig a petefészekrák kezelésére is megadta a ritka betegségek gyógyszerének státuszt.
Hatóanyag: Zoliflodacin
Javallat: Egyszerű gonorrhoea
Cégnév: Innoviva Specialty Therapeutics
A zoliflodacin egy potenciális "első osztályú" spiropirimidin-tion orális antibiotikum, egyedülálló hatásmechanizmussal. Gátolhatja a II-es típusú topoizomeráz nevű kulcsfontosságú bakteriális enzimet, amely kulcsfontosságú a baktériumok működéséhez és szaporodásához. Korábbi in vitro vizsgálatok kimutatták, hogy hatásos a Neisseria gonorrhoeae multirezisztens- törzsei ellen, beleértve a ceftriaxonra és azithromycinre rezisztens törzseket is, és nem fejleszt keresztrezisztenciát más antibiotikumokkal.
